安立生坦为肺动脉高压治疗提供新选择

发布日期：2015-04-09 浏览次数：101

　　日前，来自全国各地肺动脉高压（PAH）治疗领域的专家，在北京就安立生坦进入我国临床的意义及其治疗效果进行了深入的探讨。与会专家认为，作为一种新型的高选择性内皮素受体拮抗剂，该药为我国PAH患者带来了新的治疗选择。
　　
　　PAH是一种对大众来说非常陌生但又极度恶性的罕见病，每100万人中大约有15～25人会患此病。它可以发生在任何年龄和性别，通常七成以上的患者是年轻人，而女性的发病率比男性高约2倍。该病起病隐匿，发展比较缓慢。病人最早出现的症状通常是体力活动时感到呼吸困难、疲劳和心悸。随着病情进展，患者甚至可出现胸痛、咳嗽咯血、晕厥。若不能及时得到正确诊断和针对性治疗，大多数患者在2～3年甚至更短的时间内就会死亡。因此，PAH被称为“心血管疾病中的恶性肿瘤”。
　　
　　同济大学附属上海市肺科医院的荆志成教授表示：“国际上大量的基础和临床研究结果显示，PAH患者应用安立生坦治疗1个月后，其运动能力、心悸和疲劳等症状会有较大改善；坚持长期治疗后，患者的获益会进一步增大。”
　　
　　安立生坦是一种高选择性内皮素受体拮抗剂，可通过作用于肺动脉高压患者体内功能发生改变的内皮素及其受体，防止血管过分收缩，进而缓解疾病症状，提高患者生活质量，改善生存状况。该药对PAH患者的疗效和安全性已在ARIES-1和ARIES-2两项为期12周的Ⅲ期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究中得到了证实。入组ARIES-1研究的202名PAH患者主要来自美国和澳大利亚的研究中心，患者随机接受安立生坦5mg或10mg每日一次或者安慰剂连续治疗12周；入组ARIES-2研究的192名PAH患者主要来自欧洲的研究中心，患者随机接受安立生坦2.5mg和5mg每日一次或者安慰剂治疗。两项研究的主要终点为：治疗12周后安慰剂校正的6分钟步行距离（6MWD）较基线的改变。结果显示，安立生坦治疗显著改善了患者6MWD评估的运动耐量。治疗第4周时，安立生坦各剂量组均观察到6MWD增加，并维持到第8周和第12周；而安慰剂组在第12周时6MWD减少。
　　
　　在ARIES-1和ARIES-2的长期扩展研究——ARIES-E研究（非双盲）中，ARIES-1和ARIES-2研究中的安慰剂组的患者也进入了药物治疗组，共纳入治疗了383名患者。该研究主要结果显示：安立生坦治疗2年改善了患者的6MWD和Borg呼吸困难指数；改善或维持了WHO心功能分级；延缓了临床恶化时间（治疗1年未出现临床恶化的患者达83％，2年为72％）；提高了PAH患者的生存率（治疗1年生存率高达94％，2年仍达88％），远高于美国国立卫生院（NIH）估计的PAH患者群的生存率（1年为72％，2年仅为61％）。同时，该研究证实了安立生坦的安全性：治疗2年中肝功能异常的年发生率仅为2％。
　　
　　“安立生坦几乎不影响患者服用其他药物，这一点在同类肺动脉高压的治疗药物中是值得称道的。该药进入我国临床后，将显著改善目前临床治疗这种疾病的‘捉襟见肘’的局面。”荆志成教授补充道。
　　
　　目前，欧洲心脏病学会肺动脉高压诊疗指南已将安立生坦列为肺动脉高压治疗的最高级别推荐药物。